Medische biotechnologie: genetische manipulatie bij proefdieren en gentherapie (B-KUL-U05D8A)

Doelstellingen
Kennis en inzicht
Dit opleidingsonderdeel draagt bij tot kennis en inzicht in:
- De basiswetenschappen voor enerzijds het verder verwerven van inzicht in de processen die zich afspelen bij het functioneren van de mens en anderzijds ter ondersteuning van het begrijpen en kunnen toepassen van technieken die worden gebruikt bij het uitvoeren van wetenschappelijk onderzoek.
- De basisprocessen betrokken bij het functioneren van het menselijk lichaam in normale en ziekteomstandigheden (fysiologie en pathofysiologie) en de theorieën die aan de basis van deze inzichten liggen.
- De verschillende organisatieniveaus (op het niveau van moleculen, cellen, weefsels, organen en organismen) en hun interacties in het menselijk lichaam.
- De voornaamste onderzoeksmethoden en –technieken van biomedisch wetenschappelijk onderzoek en hun toepasselijkheid bij de studie van het menselijk lichaam in normale en ziekteomstandigheden.
- Statistiek en methodologische aspecten van biomedisch onderzoek, zoals bio-informatica.
- Ethische aspecten rond het gebruik van proefdieren in wetenschappelijk onderzoek voor biomedische doeleinden.
- De veiligheidsaspecten van biomedisch wetenschappelijk onderzoek, waaronder de wet- en regelgeving en het zorgvuldig omgaan met biologisch/chemisch materiaal.
Vaardigheden
Dit opleidingsonderdeel brengt de volgende vaardigheden bij:
Informatievaardigheden
- Relevante gegevens (eenvoudige literatuur, eenvoudige onderzoeksdata) binnen het (biomedische) vakgebied verzamelen en/of analyseren.
Communicatievaardigheden
- Wetenschappelijke literatuur/stellingen op constructieve basis bediscussiëren en beargumenteren
Attitudes
De afgestudeerde geeft blijk van
- een integere en constructief-kritische houding
- een respectvolle en verantwoordelijke houding tegenover medestudenten en tegenover anderen met wie men als gevolg van werkzaamheden in contact staat.
In dit opleidingsonderdeel zullen de studenten inzicht krijgen in de mogelijkheden van rDNA, genmanipulatie- en gentransfertechnologie in het biomedisch onderzoek en in de biomedische toepassingen. De verschillende procedures en hun onderliggende mechanismen zullen behandeld worden en deze zullen geïllustreerd worden met voorbeelden uit studies uitgevoerd aan onze universiteit of uit de literatuur. Waar nodig frissen we de gebruikte basistechnieken moleculaire biologie op (cf. cursussen 1e fase BA “Moleculaire biologie” en “Celbiologie” en 2e fase BA "Moleculaire Genetica").
Begintermen
Kennis van en inzicht in de moleculaire genetica en basistechnieken in de moleculaire (cel)biologie
Identieke opleidingsonderdelen
Dit opleidingsonderdeel is identiek aan de volgende opleidingsonderdelen:
E05E2A : Medische biotechnologie: genetische manipulatie bij proefdieren en gentherapie
G00D7A : Medische Biotechnologie
Plaats in het onderwijsaanbod
- Bachelor in de biomedische wetenschappen (Kortrijk) 180 sp.
- Bachelor in de biologie (programma voor studenten gestart vóór 2023-2024) (Kortrijk) (Minor biochemie en biotechnologie) 180 sp.
- Bachelor in de biologie (programma voor studenten gestart vóór 2023-2024) (Kortrijk) (Minor economie en technologie) 180 sp.
- Bachelor in de biologie (programma voor studenten gestart vóór 2023-2024) (Kortrijk) (Optie Biochemie en Biotechnologie) 180 sp.
- Bachelor in de biologie (programma voor studenten gestart vóór 2023-2024) (Kortrijk) (Optie Biologie) 180 sp.
- Bachelor in de chemie (programma voor studenten gestart vóór 2023-2024) (Kortrijk) (Minor biochemie en biotechnologie) 180 sp.
- Bachelor in de chemie (programma voor studenten gestart vóór 2023-2024) (Kortrijk) (Optie biochemie en biotechnologie) 180 sp.
- Bachelor in de chemie (programma voor studenten gestart vóór 2023-2024) (Kortrijk) (Optie chemie) 180 sp.
- Bachelor in de biologie (programma voor studenten gestart in 2023-2024 of later) (Kortrijk) (Minor biochemie en biotechnologie) 180 sp.
- Bachelor in de biologie (programma voor studenten gestart in 2023-2024 of later) (Kortrijk) (Optie Biochemie en Biotechnologie) 180 sp.
- Bachelor in de chemie (programma voor studenten gestart in 2023-2024) (Kortrijk) (Minor biochemie en biotechnologie) 180 sp.
Onderwijsleeractiviteiten
5 sp. Medische biotechnologie: genetische manipulatie bij proefdieren en gentherapie (B-KUL-U05D8a)



Inhoud
1) Genetische manipulatie van dieren
- Zygootinjectie in zoogdieren
Methodologie en procedures; Karakterisatie van transgene dieren; Alternatieve procedures; Toepassingen (overexpressie, suppressie, conditionele wijzigingen, etc.)
- Gerichte genwijzigingen (‘Gene targeting’)
Elementen en constructie van een targeting vector; Types van wijzigingen (knockout, mutatie, weefsel-specifieke en induceerbare wijzigingen, cre/lox, gene trapping); Embryonale stamcellen; Homologe recombinatie; Blastocyt injectie en embryo aggregatie; Kiembaan transmissie; Karakterisatie van genetisch gemanipuleerde muizen; Gerelateerde procedures (embryo & sperma vriezen, in vitro embryo cultuur, etc); Toepassingen
- Gene silencing & gene activation
Antisense strategieën (RNA interference, morfolino oligomer knockdown); Artificiële transcriptiefactoren; Toepassingen
- Large-scale mutagenese
Forward & reverse genetics; Large-scale ENU mutagenese; TILLING
- Nuclear transfer (cloning): Principe; Toepassingen
2) rDNA/rProteïne productie
- Prokaryotische en eukaryotische expressie-systemen;
Toepassingen: Diagnostica, Therapeutische moleculen (farmaca, enzymes, antilichamen, vaccins), Commerciële producten
3) Gentherapie
- Klassieke Gentherapie
Ex vivo en in vivo gentherapie; Virale vector systemen (adenovirale, adeno-geassocieerde virale, (onco)retrovirale, lentivirale, herpes simplex virale vectoren); Non-virale vector systemen (directe injectie, liposomen, receptor-gemedieerde endocytose); Recente ontwikkelingen: replicerende episomale vectoren en artificiële chromosomen
- Alternatieve gentherapieën gebaseerd op gerichte gen-inactivering of mutatie-correctie
Expressie inhibitie; Therapeutische correctie op DNA niveau; Therapeutische correctie op RNA niveau
- Gentherapie voor erfelijke ziekten
Mucoviscidose; ADA-SCID; hypercholesterolemie; hemofilie; a1-antitrypsine deficiëntie
- Gentherapie tegen kanker
Overexpressie van tumor-suppressor genen; inactivering van oncogenen; prodrug therapie; immunotherapie
- Gentherapie tegen chronische infectieziekten
Therapeutische aanpak bij AIDS/HIV; Hepatitis
4) Celtherapie
- Stamcellen
Omnipotent, pluripotent, autoloog, allogeen, nucleaire transfer, induced pluripotent stamcellen, fate mapping, dedifferentiatie en transdifferentiatie; Toepassingen
5) Xenotransplantatie
- Donordieren
mogelijke risico’s en oplossingen
Studiemateriaal
Powerpoint presentaties
Besproken wetenschappelijke publicaties
Toelichting werkvorm
Hoorcollege met actieve interactie
In beperkte mate: opdrachten, incluis lezen van en discussie over wetenschappelijke publicaties.
Evaluatieactiviteiten
Evaluatie: Medische biotechnologie: genetische manipulatie bij proefdieren en gentherapie (B-KUL-U25D8a)
Toelichting
Evaluatievorm: gesloten boek; mondeling met schriftelijke voorbereiding
Vraagvormen: open en gesloten vragen
Leermateriaal: ppt, eigen nota’s
Over de leerstof van beide docenten wordt geëxamineerd op hetzelfde examenmoment. Beide delen leerstof wegen even zwaar; vragen gespreid over de leerstof. De studenten kunnen de antwoorden schriftelijk voorbereiden, en daarna mondeling toelichten bij de betreffende docent.
Tweede examenkans: idem