Inhoud

A. De levenscyclus van een geneesmiddel zal behandeld worden vanuit twee perspectieven, nl. (i) de wetenschappelijk perspectief; en (ii) het wet- en regelgevend kader.

Het wetenschappelijk perspectief laat zich opdelen in 3 luiken, nl. Ontdekking en onderzoek, ontwikkeling en commercialisatie, die meestal consecutief maar ook gedeeltelijk overlappend gebeuren en zelfs re-iteratief (bvb voor nieuwe indicaties of nieuwe formuleringen).

Hieronder volgt een iets meer gedetailleerd overzicht van de 3 delen van de levenscyclus (vanuit wetenschappelijk perspectief), met vnl aandacht voor het doel, het verloop van het (de) onderliggende proces(sen), de voornaamste gebruikte methoden, de rol van de verschillende disciplines en hun onderlinge samenwerking.

1. Onderzoek

Omvat het ontdekken en het ontwerpen van innovatieve geneesmiddelen.

De eerste stap is de keuze van een project, gebaseerd op een aantal selectiecriteria, waaronder strategische, wetenschappelijke en operationele.

De aanpak is ofwel gebaseerd op het geviseerde ziektefenotype (empirisch en antwoordgedreven, eerder historisch), ofwel op het geviseerde doelwit (moleculair en hypothesegedreven).

Bespreking van de voornaamste methoden en disciplines die hierbij aan bod komen.

Einddoel: het beschikbaar stellen van één of meerdere patenteerbare kandidaatgeneesmiddellen voor ontwikkeling binnen één (of meerdere) specifieke indicatie(s).

2. Ontwikkeling

Omvat  de pre-registratiefase (tot het bekomen van een handelvergunning) en de post-registratiefase (na het op de markt komen van het nieuwe geneesmiddel).

Wordt klassiek onderverdeeld in chemisch-farmaceutische, niet-klinische en klinische ontwikkeling, die gedeeltelijk consecutief verlopen, maar ook gedeeltelijk parallel verlopen.

Naast het bespreken van de verschillende ontwikkelingsfasen in iets meer detail, worden ook hier de voornaamste methoden en disciplines overlopen die hierbij aan bod komen.

Einddoel van de pre-registratiefase: voldoende gegevens verzamelen omtrent de kwaliteit, de werkzaamheid en de veiligheid van het nieuwe geneesmiddel teneinde een (eerste) handelsvergunning te bekomen. Einddoel van de post-registratiefase: verder onderzoek naar het goed gebruik en de nevenwerkingen van het geneesmiddel in de klinische praktijk, de ontwikkeling van nieuwe indicaties, nieuwe combinaties en nieuwe formuleringen, alsook van generica en biosimilars.

3. Commercialisatie

Omvat het bekomen en behouden van de eerste (en volgende) handelsvergunning(en), het verkrijgen van markttoegang waarin vnl farmaco-economie en farmapolitiek een rol spelen (zoals prijszetting, vergoeding door de sociale zekerheid en maatschappelijke betaalbaarheid), farmaceutische marketing, en tenslotte de verkoop van het geneesmiddel (geruggensteund door gepaste productie en distributie).

Na een hopelijk succesvolle en langdurige commercialisatie komt de levensloop van een geneesmiddel dan ook ten einde met de (vrijwillige of gedwongen) terugtrekking uit de handel. 

Ook hier worden niet enkel de processen, maar ook de voornaamste methoden en disciplines overlopen die hierbij aan bod komen.

Tot slot, een kort overzicht van een aantal overkoepelende aspecten die het verloop van de levenscyclus in goede banen moeten leiden, zoals geïntegreerd kwaliteitsbeheer (van processen en eindproduct), het plannen en sturen van het volledige traject, de geschikte organisatie (één bedrijf, samenwerkingsverbanden), de interactie met overheidsinstanties.

B. Een overzicht van de inhoud van dit OPO vanuit het wet- en regelgevend persepctief volgt hieronder:

1. Inleiding in regulatoire strategie

1.1 Situering van het OPO

1.2 Historiek en rationale van farmaceutische regelgeving in Europa en US

1.3 Definities van soorten geneesmiddelen

1.4 Belang van een regulatoire strategie

1.5 Belangrijkste Europese en US farmaceutische instrumenten

1.6 Overzicht van de belangrijkste Europese en US regulatoire agentschappen

2. Regelgeving in vroege fundamentele onderzoeksfase

Bespreking van de meest relevante wetgevende kaders en richtlijnen toepasselijk op het uitvoeren van fundamenteel/strategisch basisonderzoek, zowel binnen academische instellingen als binnen de (bio)farmaceutische industrie.

2.1 Regels voor biobanken

2.2 Regels voor onderzoek op data

2.3 Regels voor onderzoek op materiaal

2.4 Inleiding tot regels bescherming van data, databases en materiaal en processen

3. Regelgeving in preklinische onderzoeksfase

3.1 Inleiding

3.2 Specifieke regelgeving

4. Regelgeving in klinische onderzoeksfase

4.1 Inleiding

4.2 Europese Regelgeving voor clinical trials

5. Regels rond het verkrijgen van markt-autorisatie

5.1 Kort overzicht van bronnen van procedures

5.2 kort overzicht van marktauthorisatie procedures

5.3 Wettelijke vereisten/bronnen voor het aanvraagdossier voor marktauthorisatie

5.4 Wettelijke vereisten/bronnen voor het voorstellen van het dossier

5.5 Timing van approval process

6. Regels rond Farmacovigilantie

7. Regels voor verkorte procedure marktgoedkeuring

8. Regels voor vermarkting van geneesmiddelen

9. Farmaceutische taken/functies in industrie

10. Publiek-private partnerschappen in de farma R&D

Studiemateriaal

Powerpointslides, videoclips, cursusteksten, wetenschappelijke artikels, (delen van) studieboeken, reader.

Toelichting werkvorm

Binnen dit opleidingsonderdeel wordt gebruik gemaakt van zowel interactieve colleges per OLA als geïntegreerde sessies waar gediscussieerd wordt over thema’s van beide OLA’s volgens het principe van ‘flipped classroom’. Binnen dit principe wordt van studenten verwacht dat ze de geïntegreerde sessie uitgebreid voorbereiden. Deze voorbereiding zal als uitgangspunt dienen om in de sessie bepaalde aspecten en concepten verder toe te lichten, uit te diepen, toe te passen op een casus of artikel en hierover in discussie te treden met studenten.

Studenten worden aan de hand van real-life voorbeelden geconfronteerd met de complexiteit van het ontdekken, ontwikkelen en vermarkten van geneesmiddelen, en met de noodzaak van interdisciplinaire samenwerking op dit vlak.

Er zal tevens beroep worden gedaan op gastsprekers vanuit de farmaceutische industrie.